Het financiële ecosysteem van geneesmiddelenonderzoek en -ontwikkeling

In opdracht van het ministerie van VWS beschreef SiRM, in samenwerking met RAND Europe en L.E.K. Consulting hoe het financiële ecosysteem voor geneesmiddelenonderzoek- en ontwikkeling (R&D) functioneert. Uit het beschrijvend onderzoek blijkt dat het verwachte financiële rendement de belangrijkste factor is die bepaalt of een geneesmiddel tot lancering wordt ontwikkeld. Het verwachte financiële rendement van een geneesmiddel wordt bepaald door de verwachte inkomsten. De bereidheid van overheden en verzekeraars om te betalen voor nieuwe geneesmiddelen is daarom van grote invloed op het aanbod van nieuwe geneesmiddelen en de spreiding ervan over de therapeutische gebieden.

Wat zijn maatschappelijk aanvaardbare prijzen voor geneesmiddelen? In welke mate worden deze prijzen bepaald door de kosten van onderzoek en ontwikkeling (R&D)? Waar zijn overheidsinvesteringen het sterkst nodig om mogelijk systeemfalen op te lossen, om zo onvervulde medische behoefte te adresseren? Hoe beïnvloeden prikkels investeringsbeslissingen? Hoe kan het maatschappelijk verantwoord licentiëren worden vormgegeven? Deze en andere vragen staan centraal in het maatschappelijk debat over innovatieve geneesmiddelen. Om dit debat goed geïnformeerd te voeren is het van cruciaal belang te begrijpen hoe het financiële ecosysteem van geneesmiddelen R&D functioneert. Het Ministerie van VWS heeft daartoe een beschrijvend onderzoek laten uitvoeren.

Uit het beschrijvend onderzoek blijkt dat het verwachte financiële rendement de belangrijkste factor is die bepaalt of een geneesmiddel tot lancering wordt ontwikkeld. De beoordeling van het verwachte financiële rendement bestaat uit meerdere onderling samenhangende factoren. Hieronder vallen onder meer: het commerciële potentieel, de investeringskosten, de beschikbaarheid van kapitaal, het potentieel van een wetenschappelijke en medische doorbraak, de strategische fit en het risico. Het relatieve belang van deze factoren verschilt per investeerder en per fase van geneesmiddelen R&D. Het verwachte financiële rendement van een geneesmiddel wordt bepaald door de verwachte inkomsten. De bereidheid van overheden en (particuliere) verzekeraars om te betalen voor nieuwe geneesmiddelen is daarom van grote invloed op het aanbod van nieuwe geneesmiddelen en de spreiding ervan over de therapeutische gebieden. Andere belangrijke factoren die van invloed zijn op het aanbod van nieuwe geneesmiddelen zijn het tempo en de aard van wetenschappelijke ontwikkelingen, het vermogen van R&D-systemen om innovatieve klinische studies op te zetten door ontwikkelingen op het gebied van data en digitale technologie, en ontwikkelingen op het gebied van regulering.

Hieronder zetten we de twee argumenten van de conclusie uiteen, na eerst een overzicht van de markt van geneesmiddelen R&D te geven.

Geneesmiddelen R&D is een steeds complexere wereldmarkt met meerdere stakeholders die goed is voor $300 miljard

De laatste decennia zijn uitvoerders van geneesmiddelen R&D steeds meer gaan samenwerken. Daardoor is het aantal potentiële routes voor de lancering van nieuwe geneesmiddelen toegenomen. Dit onderzoek geeft een overzicht hiervan door zeven verschillende archetypes van farmaceutische ontwikkelingsroutes te onderscheiden.

Grote biofarmabedrijven zijn de grootste financiers van geneesmiddelen R&D en zijn verantwoordelijk voor bijna tweederde van de wereldwijde totale R&D-investeringen. In 2020 was dit circa $300 miljard. Overheids- en non-profitorganisaties nemen meer dan een kwart voor hun rekening en de resterende 10% is afkomstig van venture capital fondsen (VCs). De investeringen van VCs nemen snel toe, vooral in de regio Azië-Pacific (APAC).

Voor de uitvoerder van R&D zijn de gemiddelde directe R&D-kosten voor de ontwikkeling van één geneesmiddel $280-$380 miljoen. Daarentegen kost een enkel goedgekeurd geneesmiddel het systeem gemiddeld $2,4-$3,2 miljard. In dit laatste bedrag zijn ook de kosten meegenomen voor geneesmiddelen die niet op de markt komen en de kapitaalkosten.

Uiteindelijk bepaalt het verwachte financiële rendement of een geneesmiddel tot lancering wordt ontwikkeld

Het verwachte financiële rendement is uiteindelijk de belangrijkste factor die bepaalt of een geneesmiddel tot lancering wordt ontwikkeld. Vroegtijdig onderzoek wordt vaak gefinancierd door overheids- en non-profitorganisaties. Zij zijn voornamelijk gemotiveerd om maatschappelijke impact te realiseren. Private investeringen zijn echter nodig om een geneesmiddel op de markt te brengen. Investeringen van VCs zijn met name van belang om de zogenaamde "translation gap" te overbruggen, en grote biofarmabedrijven spelen een cruciale rol bij de financiering van de latere fases wanneer er grote klinische studies plaatsvinden.

Private investeerders streven naar een voldoende hoog, naar risico gewogen financieel rendement voor hun investeerders en aandeelhouders. Hun beoordeling van het verwachte financiële rendement varieert:

• VCs streven naar zekerheid van een afzetmarkt voor potentiële nieuwe producten. Hierbij kiezen zij op basis van wetenschappelijke inzichten in welke bedrijven zij investeren. VCs verwachten op basis van hun inzichten dat deze bedrijven beter presteren dan het gemiddelde risicoprofiel van bedrijven met producten in vroege ontwikkelingsfases.
• Naarmate producten zich verder in de ontwikkelingsfase bevinden en het risicoprofiel afneemt, beoordelen grote biofarmabedrijven het commerciële potentieel. Deze beoordelingen zijn gebaseerd op meer gedetailleerde aannames over de patiëntenpopulaties die kunnen worden bereikt, de mate waarin medische behoeftes nog niet zijn vervuld, de waardepropositie van het geneesmiddel, de verwachte uptake en de verwachte verkoopprijs. Vervolgens wegen ze dat rendement af tegen de investering die nodig is om een product op de markt te brengen. In deze beoordelingen nemen ze ook de bredere strategische overwegingen voor de hele productportefeuille mee.

De verwachte wereldwijde betalingsbereidheid beïnvloedt de levering en de spreiding van nieuwe geneesmiddelen sterk

De verwachte wereldwijde betalingsbereidheid van overheden en (particuliere) verzekeraars voor nieuwe geneesmiddelen beïnvloedt in belangrijke mate het aanbod van nieuwe geneesmiddelen en de spreiding ervan over de therapeutische gebieden:

• Een lagere verwachte betalingsbereidheid voor geneesmiddelen zou ertoe kunnen leiden dat er de komende decennia minder nieuwe geneesmiddelen op de markt komen. Als gevolg van betaalbaarheidsproblemen op belangrijke wereldmarkten - grotendeels gedreven door de hogere prijzen die gepaard gaan met meer gepersonaliseerde geneesmiddelen en gesegmenteerde markten - kan de betalingsbereidheid onder druk komen te staan.
• De geneesmiddelen met de hoogste verwachte betalingsbereidheid zijn de geneesmiddelen die het meest waarschijnlijk ontwikkeld zullen worden in de lifesciences sector. Andere geneesmiddelen, zoals voor sommige aandoeningen die niet-levensbedreigend zijn of binnen gebieden waarvoor suboptimale alternatieve behandelingen bestaan, kunnen daarom moeite ervaren om investeringen aan te trekken.