Academie-gedreven geneesmiddelenontwikkeling
De academie speelt via het fundamentele onderzoek dat zij doet een cruciale rol in het vullen van de zogenaamde ‘pijplijn’ van geneesmiddelontwikkeling. Ook draagt de academie (nu al) significant bij in de fases hierna. Om dit vanuit de overheid te ondersteunen, heeft VWS behoefte aan een overzicht van knelpunten, oplossingsrichtingen en stimuleringsmaatregelen. VWS vroeg FAST om dit overzicht op te stellen en FAST nam hiervoor adviesbureau SiRM in de arm.
De academie speelt via het fundamentele onderzoek dat zij doet een cruciale rol in het vullen van de zogenaamde ‘pijplijn’ van geneesmiddelontwikkeling. Ook draagt de academie (nu al) significant bij in de fases van geneesmiddelenontwikkeling hierna. Academici en beleidsmakers zijn ervan overtuigd dat de academie haar rol in die latere fases verder kan versterken. Om dit vanuit de overheid te ondersteunen, heeft het ministerie van VWS behoefte aan een overzicht (een ‘framework’) van knelpunten, oplossingsrichtingen en stimuleringsmaatregelen bij zogenoemde academie-gedreven geneesmiddelenontwikkeling. VWS vroeg FAST om dit overzicht op te stellen en FAST heeft hiervoor adviesbureau SiRM in de arm genomen. Het resultaat is een framework in Excel en voorliggend rapport met de belangrijkste bevindingen.
De toegevoegde waarde van de academie
Een grotere rol van de academie in de fases na fundamenteel onderzoek kan ervoor zorgen dat sommige geneesmiddelen sneller of überhaupt beschikbaar komen voor de patiënt. De academie kan therapeutische doelwitten en/of kandidaatgeneesmiddelen waarvoor nog geen investeerders of biotechs/farmaceutische bedrijven voor doorontwikkeling zijn gezocht/gevonden, verder onderzoeken. Ook kan de academie geneesmiddelen ontwikkelen waarvoor geen duurzaam verdienmodel in het verschiet ligt. Daarnaast zou de academie mogelijk voor sommige geneesmiddelgroepen de betaalbaarheid van geneesmiddelen kunnen verbeteren.
Belangrijkste knelpunten
Een grotere rol innemen in de fases na fundamenteel onderzoek, is voor de academie echter niet vanzelfsprekend. De (organisatie van de) wetenschap verhoudt zich niet altijd goed tot geneesmiddelenontwikkeling. Onderzoekers hebben andere drijfveren dan productontwikkelaars en de ontwikkeling van geneesmiddelen in de academie is erg versnipperd. Ook mist de academie nog regelmatig de benodigde kennis en ervaring voor effectieve en efficiënte geneesmiddelenontwikkeling. Daarnaast lijkt er te weinig (semi-)publieke financiering beschikbaar voor academiegedreven ontwikkeling in de fases na fundamenteel onderzoek. Ten slotte is huidige wet- en regelgeving niet altijd passend voor ontwikkeling van nieuwe complexe therapieën.
Oplossingsrichtingen en stimuleringsmaatregelen
Voor de knelpunten zijn tijdens deze analyse en eerdere onderzoeken oplossingen en concrete stimuleringsmaatregelen geopperd, die deels al geïmplementeerd zijn. De academie zet voorzichtig in op meer waardering voor valorisatie. Centralisatie van academische faciliteiten vindt nog nauwelijks plaats. Er is geïnvesteerd in kennisplatforms die in de komende jaren hun vruchten moeten afwerpen. Hoewel publieke financiering al plaatsvindt, lijkt gerichter financieren van fases na fundamenteel onderzoek zinvol. Nederland zet (in Europa) stappen om regelgeving passender te maken. Daarbij lijken met name rondom ultra-weesgeneesmiddelen kansen te liggen om deze breder beschikbaar te maken. SiRM beveelt VWS, FAST en veldpartijen aan om specifiek in te zetten op centralisatie van academische faciliteiten, het gerichter financieren van onderzoek en aanpassen van regelgeving rondom ultra-weesgeneesmiddelen.
